Китайські вчені роблять успіхи у лікуванні вродженої глухоти за допомогою генної терапії

Китайським науковцям вдалося вперше за допомогою генної терапії відновити слух в обох вухах п’ятьом дітям із вродженою глухотою.

Про це пише Nature Medicine.

Як це сталося?

Вчені використали модифікований аденовірус, щоб доставити до вух дітей виправлений ген OTOF, мутації в якому є причиною від 2% до 8% випадків вродженої глухоти. На відміну від попереднього дослідження, де четверо з п’ятьох пацієнтів отримали покращення, у цій групі всі п'ятеро дітей позбулися глухоти.

Також це перший випадок, коли генна терапія відновила слух одразу в обох вухах. У пацієнтів з'явилася здатність реагувати на музику та мову, визначати джерело звуку (що неможливо без слуху в обох вухах) та не було помічено негативних імунних реакцій на терапію.

Раніше подібні успішні випадки генної терапії для лікування глухоти проводили лише у США, але слух повертався лише в одне вухо. Китайським науковцям вдалося розширити можливості генної терапії та відновити слух одразу в двох вухах, що дарує надію мільйонам людей з вродженою глухотою по всьому світу.