Найбільші медичні відкриття 2024 року
2024 рік став багатим на важливі досягнення у медицині — від новаторських методів лікування складних генетичних хвороб до пересадки свинячої нирки живій людині та відновлення слуху за допомогою генної терапії. Пропонуємо наш топ цьогорічних медичних розробок та інновацій від редакції SPEKA, куди увійшли нові препарати та успішні операції.
Ленакапавір: зміна правил гри у сфері профілактики ВІЛ
Сьогодні ДКП (доконтактну профілактику ВІЛ) зазвичай вживають у вигляді щоденних таблеток, хоча у 2021 році FDA також схвалило ін'єкційний варіант ДКП, який вживають кожні два місяці (Viiv's Apretude).
У червні 2024 року оприлюднили результати дослідження PURPOSE 1 компанії Gilead, яке показало, що ін'єкція ленакапавіру двічі на рік є ефективним методом профілактики ВІЛ.
Ленакапавір — це тривало діюча ін'єкція для лікування та профілактики ВІЛ. Спершу його схвалили для пацієнтів із резистентним ВІЛ, а нещодавні дослідження підтвердили високу ефективність препарату у профілактиці. На відміну від щоденних таблеток або ін'єкцій, як-от каботегравір (раз на два місяці), ленакапавір потребує лише однієї ін'єкції кожні шість місяців.
Ленакапавір працює, впливаючи на капсид — білкову оболонку вірусу. Завдяки інноваційній хімії він накопичується у жировій тканині та повільно вивільняється, забезпечуючи ефективність на термін до шести місяців.
Фаза ІІІ дослідження показала, що вживання ленакапавіру двічі на рік так само добре або навіть краще, ніж щоденне вживання ДКП, запобігає інфікуванню ВІЛ у цисгендерних жінок протягом року.
Інше дослідження, PURPOSE II, показало схожу ефективність серед цисгендерних чоловіків, трансгендерних осіб і небінарних людей, які мають секс із чоловіками. В обох дослідженнях ленакапавір довів свою здатність запобігати інфікуванню ВІЛ у понад 99%.
Дані випробувань показують, що у більшості людей спостерігалися лише легкі реакції у місці ін'єкції та менше побічних ефектів з боку шлунку, ніж за застосуванні пероральної ДКП.
Нова зброя у війні проти супербактерій – Orlynvah
Стійкість до антибіотиків залишається важливою проблемою. Чимало патогенних бактерій, зокрема ті, що викликають інфекції сечовивідних шляхів (ІСШ), адаптувалися до найбільш поширених ліків. Наприкінці жовтня FDA (Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США) схвалила новий препарат Orlynvah від Iterum Therapeutics, створений для боротьби з такими бактеріями.
Препарат Orlynvah дозволено застосовувати у терапії неускладнених інфекцій сечовивідних шляхів (ІСШ), зумовлених Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae або Proteus mirabilis, у дорослих жінок, які мають обмежені варіанти альтернативної антибактеріальної терапії або не мають їх взагалі.
Неускладнені ІСШ — це інфекції сечового міхура, які зазвичай вражають жінок, що не мають інших проблем, як-от захворювання нирок або аномалії сечовивідних шляхів. Ці інфекції є поширеними, вражаючи приблизно половину всіх жінок принаймні один раз у житті.
Лікування ІСШ ускладнюється, коли стандартні антибіотики втрачають ефективність, що часто пов’язано з антибіотикорезистентністю або індивідуальними станами здоров’я.
Підписуйтеся на наші соцмережі
Orlynvah поєднує в одній таблетці два компоненти — сулопенем ецадроксил і пробенецид. Ця комбінація дозволяє антибіотику довше залишатися в організмі, підвищуючи його ефективність, особливо у боротьбі з бактеріями, стійкими до традиційних терапій.
FDA схвалила Orlynvah на основі двох великих клінічних досліджень, у яких взяли участь понад 3800 жінок. У цих дослідженнях Orlynvah працювала так само добре або навіть краще, ніж такі антибіотики, як ципрофлоксацин та аугментин.
Препарат загалом добре переносився, хоча були поширені побічні — діарея, нудота, дріжджові інфекції та головний біль.
Нові ліки від шизофренії
У вересні FDA схвалила препарат Cobenfy від Bristol Myers Squibb для полегшення галюцинацій і «голосів» у людей із шизофренією — його механізм дії вперше за 70 років відрізняється від наявних на ринку ліків.
Протягом багатьох років вчені створювали жорсткі антипсихотичні препарати, які працювали за однаковим принципом — впливали на нейромедіатор дофамін у нашому мозку. Однак дофамін не єдиний нейромедіатор, який бере участь у розвитку шизофренії, і простого впливу на цей важіль часто буває недостатньо, щоб тримати симптоми під контролем.
Cobenfy — це перший антипсихотичний препарат, схвалений для лікування шизофренії, який впливає на холінергічні рецептори, а не на дофамінові рецептори, що тривалий час було стандартом лікування. Активними інгредієнтами цих ліків є ксаномелін і троспію хлорид.
У клінічних випробуваннях Cobenfy помітно зменшував симптоми шизофренії у людей, не спричиняючи серйозних побічних ефектів.
Найпоширенішими побічними ефектами Кобенфі є нудота, розлад травлення, закреп, блювання, гіпертонія, біль у животі, діарея, прискорене серцебиття, запаморочення та гастроезофагеальна рефлюксна хвороба. При цьому пацієнти не набирають вагу, у них не підвищується сонливість і не виникає мимовільних м'язових посмикувань, як від інший антипсихотичних препаратів.
Крім того, Bristol Myers Squibb досліджує Cobenfy для лікування психозу, пов'язаного з хворобою Альцгеймера, який не має затвердженого лікування.
Лікування препаратом Cobenfy коштує приблизно $22,5 тис. на рік.
Пересадка нирки свині живій людині
У березні 2024 року хірурги з Mass General Transplant Center пересадили живій людині генетично відредаговану нирку свині з 69 геномними змінами.
Під час чотиригодинної процедури хірургічна команда з'єднала кровоносні судини і сечовід (канал, який переносить сечу від нирки до сечового міхура) свинячої нирки з судинами і сечоводом 62-річного Річарда Слеймана, чоловіка, який живе з термінальною стадією ниркової хвороби. Він був пацієнтом Центру масової трансплантації протягом 11 років. Нирку йому пересадили у 2018-му, після 7 років на діалізі. Але новий донорський орган дав збій приблизно через п’ять років.
Доктор Леонардо Ріелла, медичний директор з трансплантації нирок в MGH, в інтерв'ю ABC News, сказав, що попри те що для пацієнтів з нирковою недостатністю трансплантація є найкращим варіантом лікування, існує величезний дефіцит органів. І наявність нирок іншого виду, які можна було б своєчасно пересадити пацієнтам, як тільки у них розвинеться ниркова недостатність, могла б змінити правила гри для всієї галузі.
Лікар Вільямс зауважив, що операція є проривом у галузі ще й через те, що чимало пацієнтів з етнічних меншин не мають доступу до трансплантацій через надзвичайну нестачу донорських органів.
Слейман помер у травні 2024 року, але немає жодних доказів того, що це було результатом трансплантації, повідомляє MGH.
Як зазначає CNN, пересадка свинячої нирки стала третьою операцією такого типу, виконаною на живій людині. Проте попередні дві трансплантації свинячих сердець закінчилися смертю пацієнтів через кілька тижнів після операцій.
Генна терапія для відновлення слуху
Отоферлінова глухота — це рідкісна форма захворювання, спричинена мутаціями в гені OTOF (отоферлін). Цей ген відповідає за вироблення білка, завдяки якому нервові клітини перетворюють звукові вібрації у сигнали, які здатен інтерпретувати мозок.
У дослідженні, проведеному в Фудані, Китай за участю шести дітей із мутацією гена OTOF, вчені з Mass Eye and Ear випробували новий підхід до генної терапії.
Терапія полягала у введенні функціонального гена за допомогою модифікованого вірусу у внутрішнє вухо. Однак через великий розмір гена отоферліну вчені фактично розділили його генетичний матеріал навпіл, помістивши кожну половину у власну вірусну посудину. Раніше дослідники перевірили безпечність та ефективність цього методу лікування на тваринах, включаючи мишей та нелюдських приматів.
Через 26 тижнів п'ятеро з шести дітей відновили слух, а чотири з них продемонстрували стійке покращення. Усі п'ятеро також відзначилися прогресом у сприйнятті мови.
Така методика лікування не викликала серйозних побічних ефектів, проте тимчасово у дітей виникали лихоманка та зміни кількості лейкоцитів у крові.
Результати дослідження опублікували 24 січня в The Lance. Шість дітей, які брали участь у дослідженні, проходили лікування з жовтня 2022 року по червень 2023-го. Нещодавно у США розпочалося випробування дуже схожої генної терапії.
На початку 2024 року команда під керівництвом Джона Герміллера, хірурга Дитячої лікарні Філадельфії, представила результати процедури генної терапії, яка вилікувала спадкову втрату слуху у 11-річного хлопчика Айсама Дама через введення однієї невеликої дози функціонуючих генів OTOF у клітини його внутрішнього вуха.
Під час процедури Айсаму лікарі частково підняли одну з барабанних перетинок і вставили медичний пристрій в мембрану, яка відокремлює середнє вухо від внутрішнього. Герміллер та його колеги розділили ген на дві окремі частини, застосувавши «підхід подвійного вектора», що дозволило переносити його вірусом, а потім знову зібрати в клітинах пацієнта.
